La progression des connaissance en biologie moléculaire et en physiopathologie permet aujourd'hui à la pharmacologie de s'attaquer à la cause des maladies et non plus seulement aux symptômes.
C'est pourquoi l'AFM soutient de nombreuses pistes dans ce domaine pouvant permettre de ralentir l'évolution des maladies neuromusculaires.
Pour connaître la liste de ces essais, consulter la rubrique Essais thérapeutiques.


Au-delà des maladies neuromusculaires, l'AFM favorise le développement des médicaments pour les maladies rares à travers son action européenne.
Pour connaître l'action de l'AFM dans ce domaine, cliquez ici.

En 2008, plusieurs essais de pharmacologie sont en cours.
Certains d'entre eux concernent des molécules déjà utilisées dans d'autres pathologies et qui sont appliquées à des maladies génétiques rares : vitamine C pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth, Bézafibrate pour une myopathie métabolique, Riluzole pour l'amyotrophie spinale... D'autres concernent des molécules nouvelles. Par exemple, le TRO16922 développé par la société Trophos, avec le soutien de l'AFM, est destiné à traiter l'amyotrophie spinale et la sclérose latérale amyotrophique.
L'étude de l'effet du Salbutamol dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, arrivée en fin de phase III est en attente de résultats.